Найден препарат от болезни Хантингтона

Каждый год болезнь Хантингтона развивается у нескольких тысяч человек. Она начинается с перепадов настроения и депрессии, позднее теряется контроль над движениями, затем развивается деменция; на поздних стадиях наступает паралич. Лекарства от этой болезни нет, и о ее патогенезе до сих пор известно слишком мало: так, например, до сих пор не установлена функция белка, мутация в гене которого вызывает развитие болезни. Заболевание обычно проявляется в возрасте 30–45 лет. Пациенты с болезнью Хантингтона вынуждены годами жить, зная, каким будет конец; заболевание освещено в массовой культуре, к примеру, в сериале «Доктор Хаус».

В мутантном гене HTT многократно умножается кодон (триплет нуклеотидов) CAG в гене HTT; этот кодон многократно повторяется и в немутантной форме гена; болезнь развивается, когда число повторов превышает 36. В результате экспрессии мутантного гена вместо нормального белка хантингтина Htt синтезируется его токсичная форма mHtt.

Новый препарат Ionis-HTTRx, который тестировали Сара Табризи (Sarah Tabrizi) и ее коллеги из Центра изучения болезни Хантингтона Университетского колледжа Лондона, представляет собой сигнальную молекулу, которая препятствует синтезу мутантного белка на рибосоме. Доставка препарата осуществляется путем эпидуральной инъекции.

В первой фазе клинического исследования участвовало 46 мужчин и женщин из Великобритании, Германии и Канады с болезнью Хантингтона на ранних стадиях развития. Три четверти добровольцев получили четыре инъекции препарата с интервалом в месяц; остальные получили плацебо. Сразу после первой инъекции концентрация mHtt в спинномозговой жидкости резко падала. Чем больше была доза препарата, тем заметнее было падение концентрации токсичного белка. Последний факт дает основания полагать, что выработка mHtt падала из-за действия лекарства. Побочных эффектов не наблюдалось.

Число пациентов, участвовавших в исследовании, было слишком невелико для того, чтобы можно было сделать окончательные выводы и перейти ко второй фазе, поэтому швейцарская фармакологическая компания Roche, спонсирующая разработку, планирует запустить новое, более масштабное исследование. Табризи надеется, что оно пройдет так же успешно, как и первое. «Если препарат работает так, как мы думаем, болезнь Хантингтона можно будет лечить еще до появления первых симптомов; в лучшем случае пациентам потребуется трех-четырехмесячный курс лечения, и болезнь будет побеждена», – рассказывает она.



Источник: Naked Science
 
По теме
Не болей: Роспотребнадзор советует, как не заразиться гриппом и ОРВИ - ИА Амител Своевременная профилактика и элементарные правила могут защитить от неприятных последствий Фото: 24smi.org Роспотребнадзор по Алтайскому краю предупреждает: сейчас сезонный уровень заболеваемости респираторными инфекциями.
21.10.2018
Более 16 тысяч жителей Алтайского края заболели ОРВИ за прошлую неделю - ИА Амител Случаев заболевания гриппом на территории края не зарегистрировано Фото: pdf.gg12.ru С 8 по 14 октября специалисты зарегистрировали острые респираторные вирусные инфекции у 16,5 тысячи жителей Алтайского края.
20.10.2018
С 8 по 14 октября специалисты зарегистрировали острые респираторные вирусные инфекции у  16,5 тысячи жителей Алтайского края .
20.10.2018
 
Скворцова рассказала о состоянии пострадавших в керченском колледже - ИА Амител Состояние у всех стабилизировалось, у тяжелых больных имеются признаки улучшения Фото: iz.ru Глава Минздрава России Вероника Скворцова сообщила, что пострадавшие при нападении в колледже Керчи доставлены в Москву,
19.10.2018
Не болей: Роспотребнадзор советует, как не заразиться гриппом и ОРВИ - ИА Амител Своевременная профилактика и элементарные правила могут защитить от неприятных последствий Фото: 24smi.org Роспотребнадзор по Алтайскому краю предупреждает: сейчас сезонный уровень заболеваемости респираторными инфекциями.
21.10.2018 ИА Амител
С 8 по 14 октября специалисты зарегистрировали острые респираторные вирусные инфекции у  16,5 тысячи жителей Алтайского края .
20.10.2018 Администрация Алтайского края
Нынешним летом в Ключевском районе прошли краевые зональные учения по мобилизации сил и средств для борьбы с вспышкой африканской чумы свиней (АЧС).
12.10.2018 Газета Степной маяк
Вскоре на вооружении у медиков Алтайского края появится диагностический аппарат, который поможет на новом уровне проводить исследования роговицы, а также использовать более комфортные для пациентов методики лечения близорукости.
12.10.2018 Вечерний Барнаул
Неизвестные подожгли автомобиль в Барнауле  на проспекте Строителей - НовостиАлтая.рф Соцсети: неизвестные подожгли автомобиль в Барнауле По сообщению очевидцев в паблике «Инцидент Барнаул», утром 20 октября в Железнодорожном районе неизвестные подожгли автомобиль.
21.10.2018 НовостиАлтая.рф
Мэр Керчи назвал дату возобновления работы политехнического колледжа - ИА Амител 17 октября в колледже в Керчи произошло нападение Фото: kerchinfo.com Политехнический колледж Керчи, где 17 октября студент устроил стрельбу и взрывы, возобновит работу не раньше вторника 23 октября,
21.10.2018 ИА Амител
10 октября в Троицкой школе №2 произошел инцидент, который возмущенные родители учеников приравняли к террористическому акту.
13.10.2018 Газета На земле троицкой
По данным 31 ПЧ, на территории района за летние месяцы и сентябрь произошло 13 возгораний (за тот же период прошлого года – 14), в том числе:
13.10.2018 Газета На земле троицкой
Сегодня, 21 октября, Алтайский государственный оркестр русских народных инструментов «Сибирь» имени  Евгения Борисова   представит программу «Я люблю тебя, жизнь!» .
21.10.2018 Администрация Алтайского края
14 октября Кытмановский район принимал участников краевого ретро-фестиваля «Пусть сердце будет вечно молодым».
20.10.2018 Газета На земле троицкой
Кокорин и Мамаев заработали 10,5 млн рублей за время пребывания в тюрьме - ИА Амител Ежегодная зарплата Кокорина по контракту без учета бонусов и штрафов составляет 252 млн рублей Фото: m.sport-express.ru Нападающий "Зенита" Александр Кокорин и полузащитник "Краснодара" Павел Мамаев ,
20.10.2018 ИА Амител
Глава UFC посчитал Макгрегора недостойным реванша с Нурмагомедовым - ИА Амител Ранее Хабиб Нурмагомедов вызвал на бой американского боксера Флойда Мэйвезера Фото: extra.ie Российский боец и чемпион организации UFC в легком весе Хабиб Нурмагомедов должен провести поединок с  Тони Фергюсононом .
20.10.2018 ИА Амител
20 и 21 октября в Одинцово состоятся очередные игры нового сезона чемпионата России по волейболу среди мужских команд высшей лиги «А» .
20.10.2018 Администрация Алтайского края
Барнаульские хоккеисты в стартовых матчах первенства ВХЛ сначала обменялись победами с курганским «Юниором», а затем дважды разгромили «Южный Урал – Металлург» из Орска.
17.10.2018 Вечерний Барнаул
На базе Новичихинской детско-юношеской спортивной школы прошел муниципальный этап летнего фестиваля Всероссийского физкультурно-спортивного комплекса ГТО.
17.10.2018 Газета Сельчанка
Председатель АКЗС Александр Романенко и Губернатор Алтайского края Виктор Томенко поздравили работников дорожной отрасли региона с профессиональным праздником - Законодательное Собрание Уважаемые работники и ветераны дорожной отрасли Алтайского края! Поздравляем вас с профессиональным праздником!
21.10.2018 Законодательное Собрание
Дождь, ветер и мокрый снег - МЧС Алтайского края По данным синоптиков завтра, 21 октября, в Алтайском крае ночью в отдельных районах, днём на большей части территории ожидаются осадки в виде мокрого снега и дождя, по востоку края местами сильные осадки, гололёдные явления.
20.10.2018 МЧС Алтайского края
С 8 по 14 октября специалисты зарегистрировали острые респираторные вирусные инфекции у  16,5 тысячи жителей Алтайского края .
20.10.2018 Администрация Алтайского края
15 и 16 октября 2018 года специалисты Управления Россельхознадзора по Алтайскому краю и Республике Алтай совместно с сотрудниками Южно-Сибирского межрегионального Управления государственного автодорожного надзора Федерал
19.10.2018 Россельхознадзор